根据3 项临床试验（NCT02122913、NCR02576431、NCT02637687）的分析结果，发现拉罗替尼 Larotrectinib (Vitrakvi) 可诱导TRK阳性肉瘤患者的高缓解率和长期持久性，并提高生存率组织肿瘤学会 (CTOS) 虚拟会议。

在 25 名成年肉瘤患者中，该药物的客观缓解率 (ORR) 为 72%（95% CI，51-88）。此外，19 名软组织肉瘤 (STS) 患者的 ORR 为 68%（95% CI，43-87）；其中包括 3 份完整答复 (CR) 和 10 份部分答复 (PR)。 4例胃肠道间质瘤（GIST）患者的ORR为100%； 1 名患者获得 CR，3 名患者获得 PR。 2 例骨肉瘤患者的 ORR 为 50%。一名未另行指定的骨肉瘤患者获得 PR，而一名软骨肉瘤患者则病情稳定。

一流的、高选择性的中枢神经系统活性 TRK 抑制剂拉罗替尼已获得 40 多个国家的监管批准，用于治疗 TRK 阳性癌症的成人和儿童患者。 2018 年 11 月，美国FDA 加速批准拉罗替尼用于治疗患有NTRK基因融合但无已知耐药突变、具有转移性或手术切除可能导致严重发病率且没有可接受的治疗方案的成人和儿童实体瘤患者。替代治疗或治疗后出现进展。

在先前对 175 名TRK阳性癌症患者进行的 3 项临床试验中接受拉罗替尼治疗的汇总分析中，报告 ORR 为 78%，中位无进展生存期 (PFS) 为 36.8 个月。

2020 年 CTOS 虚拟会议期间提交的分析包括 25 名年龄在 18 岁或以上的TRK阳性肉瘤成年患者，这些患者患有携带NTRK基因融合的肉瘤，并在 3 项临床试验中接受了拉罗替尼治疗。在这些试验中，患者接受口服拉罗替尼，每日两次，剂量为 100 毫克，其中 1 名患者接受每日两次剂量为 150 毫克的口服拉罗替尼。分析的主要终点是 ORR，每位研究者根据 RECIST v1.1 标准进行评估。

参与者的中位年龄为 45 岁，其中大多数（52%）是女性。在纳入的 25 名患者中，76% 患有软组织肉瘤； 4 名患者患有恶性周围神经鞘瘤，3 名患者患有上皮样梭形肉瘤，2 名患者患有未另外明确的癌症，2 名患者患有间质瘤，8 名患者患有定义为其他的肿瘤。此外，16%患有胃肠道间质瘤，8%患有骨肉瘤；在后一组中，1 名患者患有软骨肉瘤，1 名患者患有未另行说明的癌症。

关于既往治疗，96%的患者接受过手术，52%接受过放疗，68%的患者接受过全身治疗。 32% 的患者先前接受过 0 次全身治疗，20% 接受过 1 次既往治疗，24% 接受过 2 次既往治疗，24% 接受过 3 次或更多次既往治疗。

拉罗替尼的中位反应时间为 1.8 个月（范围：0.9 个月至 3.5 个月）。治疗持续时间从0.1个月到51.6个多月不等。截至数据截止时，即 2019 年 7 月 15 日，40% 的患者仍在接受治疗，28% 的患者在病情进展后继续接受治疗。

其他结果显示，在中位随访 22.9 个月时，拉罗替尼的中位缓解持续时间 (DOR) 不可估计（95% CI，7.2 - 不可估计 [NE]）。 24 个月时，DOR 率为 68%（95% CI，42-94）。在 GIST 患者中，DOR 范围为 7.6 个月至 31 个月以上。在对治疗有反应的骨肉瘤患者中，中位 DOR 为 7.7 个月。

中位随访时间为 22.1 个月，中位 PFS 为 28.3 个月（95% CI，6.8-NE）。此外，拉罗替尼的 24 个月 PFS 率为 52%（95% CI，28-77）。中位随访时间为 21.4 个月，中位总生存期 (OS) 为 44.4 个月（95% CI，44.4-NE）； 24 个月时，OS 为 91%（95% CI，80-100）。在软组织肉瘤患者中，中位随访 14.5 个月时，中位 OS 为 NE（95% CI，NE-NE）； 24 个月时，OS 率为 89%（95% CI，74-100）。

就安全性而言，拉罗替尼报告的毒性主要为 1 级或 2 级严重程度。分析中没有报告意外的安全信号。 44% 的患者经历了 3 级或 4 级治疗引起的不良反应 (TEAE)，尽管这些毒性均未确定与拉罗替尼相关。12% 的患者因 TEAE 停止治疗。其中一名患者出现步态障碍，3级；另一名患者脊髓受压，3级；1例患者出现病毒感染（3级）和恶性肿瘤进展（5级）。