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2020 年 5 月,FDA 批准了塞尔帕替尼40 mg 和 80 mg 胶囊(Retevmo,Loxo Oncology),用于治疗 3 种类型的肿瘤——非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)和其他类型的肿瘤。甲状腺癌——肿瘤的特定基因发生改变的患者。
该药物适用于 12 岁及以上需要全身治疗的转移性 RET 融合阳性 NSCLC、晚期 MTC 或已扩散的 MTC,以及 12 岁及以上需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌。对放射性碘治疗已停止反应或不适合放射性碘治疗的治疗。
在治疗晚期或转移性 RET 突变 MTC 的适应症中,塞尔帕替尼被批准用于成人和 12 岁及以上儿童患者。1,2甲状腺髓样癌是甲状腺滤泡旁细胞或 C 细胞的肿瘤。
在一项针对 143 名患有晚期或转移性 RET 突变 MTC 患者的研究中,55 名患者之前接受过其他批准的 MTC 药物化疗,88 名患者之前未接受过治疗。 69% 的既往治疗组患者出现肿瘤完全或部分缩小,其中 76% 的患者持续时间超过 6 个月。在初治组中,73% 的患者肿瘤完全或部分缩小,其中 61% 的患者持续时间超过 6 个月。