2023 年 9 月 15 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准葛兰素史克 ( GSK ) 的 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂 Ojjaara (momelotinib) 用于治疗成人贫血中度或高危骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种罕见的血癌形式，其特征是骨髓内疤痕组织的积累（纤维化）。由于骨髓纤维化，该病的普遍症状是血细胞计数减少，特别是红细胞计数减少，导致贫血。

目前，贫血性骨髓纤维化患者的治疗模式在疗效方面不合格，之前批准的 JAK 抑制剂因其骨髓抑制作用和进一步诱发贫血的能力而臭名昭著，导致全身氧循环减少。然而，Ojjaara 填补了这一未满足的关键需求，因为它的批准标志着它成为第一个为患有疾病相关贫血的骨髓纤维化患者提供治疗的药物，并有可能为此类患者建立新的护理标准。

通过抑制 JAK1 和 JAK2，Ojjaara 可减轻脾肿大，其对激活素 A 受体 1 的作用可导致铁调素水平降低，而铁调素是导致贫血的关键因素。

Ojjaara 的批准得到了 III 期 MOMENTUM 试验结果的证实，参与者被分为两组。

MOMENTUM 试验中三分之二的患者（130 名患者）被随机分配接受 Ojjaara 联合赛诺菲的 Danocrine（达那唑）治疗，而剩下的三分之一（65 名患者）则被分配到 Danocrine 组并服用安慰剂。

该研究的主要终点是肿瘤症状评分降低 50% 或更多，Ojjaara 组中有 25% 的患者实现了这一目标，而安慰剂组只有 9% 的患者实现了这一目标。

值得注意的是，这些肿瘤症状评分涵盖了多种因素，例如由于贫血而需要输血以及脾脏肿大（骨髓纤维化患者常见且具有潜在危险的并发症）的存在。

在批准过程中还考虑了来自参与 SIMPLIFY-1 试验的一部分患者的数据，表明 Ojjaara 实现了脾脏体积反应减少 35% 或更多。鉴于大约 30%-40% 的患者在诊断后会出现贫血，并且考虑到这是与其他 JAK 抑制剂相关的常见副作用，Ojjaara 在骨髓纤维化治疗领域相对于竞争对手可能具有优势。

如果您有关于Ojjaara的问题，可以咨询药纷享医学顾问进行了解。