ADAMTS13重组蛋白酶，也被称作阿帕达酶α或Adzynma，是一种人重组蛋白药物，在医学领域具有重大意义。它主要用于治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的成人和儿童，通过替换患者体内缺失或存在缺陷的ADAMTS13酶，来有效预防或治疗血凝块的形成。该药物由医疗保健专业人员以缓慢的静脉内输注方式给予患者。

Adzynma作为ADAMTS13蛋白的合成版本，其作用机制在于精准替换缺失或有缺陷的Adam ts 13酶。在一项临床研究中，23名接受单次40iu/kg Adzynma静脉输注的患者，其ADAMTS13活性相较于传统的基于血浆的治疗方式，增加了4 - 5倍，这充分显示了该药物在提升酶活性方面的显著效果。

cTTP是一种极为罕见的慢性凝血障碍疾病，其发病与ADAMTS13酶水平低下密切相关。患者会遭受严重的不良事件和持续的症状困扰，如血小板计数降低、溶血性贫血、头痛以及腹痛等。若不及时进行有效治疗，急性cTTP事件的死亡率将超过90%，严重威胁患者的生命健康。

值得庆幸的是，Adzynma于2023年11月9日获得FDA批准，成为首个获批的重组ADAMTS13治疗方法。它从根本上解决了cTTP的致病原因，为众多cTTP患者带来了新的治疗希望，有望显著改善他们的病情和生活质量。

ADAMTS13重组蛋白酶目前还没有在国内上市，国内已经优先把这种药物纳入优先审评，相信不久的将来患者就能在国内购买到这种药物。如果患者想更多了解这种药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

参考链接：https://www.drugs.com/adzynma.html