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伊马替尼最初是针对CML研发的,但后来发现它对c-KIT基因突变的胃肠道间质瘤(GIST)同样有效。约85%的GIST患者存在c-KIT或PDGFRA基因突变,这些突变正是伊马替尼的作用靶点。
临床数据显示,伊马替尼可使晚期GIST患者的肿瘤缩小或稳定,中位无进展生存期可达20个月左右。对于术后高危患者,辅助使用伊马替尼3年可显著降低复发风险。不过,部分患者会出现原发性或继发性耐药,此时可能需要调整剂量或换用其他TKI药物。
参考资料:https://www.gleevec.com/