莫博替尼（Mobocertinib），也被称为TAK-788或商品名Exkivity，是一种针对特定基因突变的靶向抗癌新药，主要用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这类突变在非小细胞肺癌中相对罕见，约占所有非小细胞肺癌病例的2%至4%，但这类患者对传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物反应不佳，治疗难度较大。莫博替尼的出现，为这部分患者带来了新的治疗曙光。

莫博替尼通过独特的分子结构和作用机制，能够不可逆地与EGFR 20号外显子插入突变的蛋白结合，从而抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游信号通路的传导，如RAS-RAF-MEK-ERK和PI3K-AKT-mTOR等，这些信号通路在肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成等过程中起着关键作用。因此，莫博替尼能够精准地作用于突变靶点，有效抑制肿瘤细胞的生长、增殖和转移，从而减缓或阻止肿瘤的发展。

在临床试验中，莫博替尼展现出了显著的疗效。例如，在一项针对携带EGFR 20ins突变且经治的非小细胞肺癌患者的多中心、单臂、开放标签的临床试验中，莫博替尼治疗后的客观缓解率达到了28%，中位无进展生存期为7.3个月，中位总生存期为24个月。这些数据表明，莫博替尼能够为EGFR 20ins突变的肺癌患者带来生存获益，控制肿瘤的进展。

然而，莫博替尼的使用也伴随着一些不良反应，如腹泻、皮疹、恶心、呕吐等，这些不良反应大多为轻度至中度，并可通过对症处理得以改善。在使用莫博替尼时，患者应严格遵循医嘱，积极配合治疗，并定期监测不良反应和疗效，以获得最佳的治疗效果。如果患者有这种药物方面的需要，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

参考链接：https://www.takeda.com/what-we-do/research-and-development/rare-diseases/mobocertinib