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戈洛迪森（golodirsen）是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸，旨在诱导外显子 53 跳跃，由 Sarepta Therapeutics 开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
戈洛迪森至少 20% 接受治疗的患者发生的不良反应比接受非活性静脉（IV）输注的患者更常见，包括头痛（41%、10%）、发热（41%、14%）、跌倒 (29%, 19%)、腹部疼痛 (27%, 10%)、鼻喉感染 (27%, 14%)、咳嗽 (27%, 19%)、呕吐 (27%, 19%) %) 和恶心 (20%, 10%)。
使用戈洛迪森治疗的患者中发生率超过 5% 且比接受非活性静脉输注的患者更常见的其他不良反应是静脉注射部位疼痛、背痛、疼痛、腹泻、头晕、韧带拉伸或撕裂、瘀伤、流感、口腔和喉咙疼痛、鼻塞或流鼻涕、皮肤擦伤或抓伤、耳朵感染、季节性过敏、心跳加快、与静脉导管部位相关的反应、便秘和骨折。
目前，戈洛迪森没有在国内上市，国内患者较难直接购买到戈洛迪森。据了解，戈洛迪森已经在海外上市，2 毫升戈洛迪森静脉注射液（50 毫克/毫升）的价格约为 1,694 美元，换算成人民币的价格大概在12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化。如果您有戈洛迪森方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。