美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Sohonos（帕洛伐替尼）用于减少患有进行性骨化性纤维发育不良的成人和8岁及以上女性和10岁及以上男性儿童的新异位骨化（HO）体积。

进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种极其罕见的遗传疾病，其特征是正常骨骼以外区域的骨发育异常。这种疾病导致运动受限和关节融合，导致畸形、行动受限和过早死亡。帕洛伐替尼通过选择性靶向维甲酸信号通路中的维甲酸受体γ（rarγ）减少新的异常骨形成。

该批准基于3期移动试验的数据（ClinicaTrials.gov标识符:NCT03312634），这是一项开放性研究，纳入了4岁及以上伴有R206H突变的FOP患者。患者（N=97）接受口服帕洛罗替尼5mg每日一次，在症状发作时增加至20mg每日一次，持续4周，然后10mg每日一次，持续8周（慢性/发作方案），对于持续症状，发作治疗以4周为增量延长。如果患者在突发治疗期间的任何时候再次突发疾病或出现严重的高风险创伤事件，则12周的治疗将重新开始。

主要终点是通过低剂量全身计算机断层扫描测量的新HO体积的年化变化。疗效数据与FOP自然史研究（NHS）参与者的数据进行了比较（未经治疗超出护理标准；ClinicalTrials.gov标识符:NCT02322255).

根据线性混合效应模型，平均年新增HO为9.4 cm3接受慢性/突发帕洛伐替尼治疗的患者/年和20.3 cm3NHS中未治疗患者的/年。治疗效果约为10.9厘米3/年（95%置信区间为-21.2-0.6）

治疗中报告的最常见不良反应为皮肤干燥、口唇干燥、关节痛、瘙痒、四肢疼痛、皮疹、脱发、红斑、头痛、背痛、皮肤剥落、恶心、肌肉骨骼疼痛、肌痛、干眼症、超敏反应、外周水肿和疲劳。