在WHIM综合征的患者体内，CXCR4受体基因发生了功能获得性突变，这使得CXCL12的反应性增强，进一步导致白细胞大量滞留在骨髓之中，无法有效进入外周血液循环。而Mavorixafor这一创新药物的出现，正好能够针对这一问题进行干预。它通过巧妙地降低野生型和突变型CXCR4变体对CXCL12的反应，有效地促进了中性粒细胞和淋巴细胞向外周循环的动员，为这类患者带来了新的治疗希望。

为了进一步验证Mavorixafor的疗效和安全性，WHIM的第三阶段临床试验在全球范围内展开。这是一项严谨设计的随机、双盲、安慰剂对照研究，整个试验周期长达52周，涵盖了多个研究中心。总共有31名12岁及以上、已确诊为WHIM综合征的患者参与了这项研究。

试验的主要评估指标包括中性粒细胞绝对计数（ANC）和淋巴细胞绝对计数（ALC）的改善情况，以及患者感染的减少程度。结果显示，相较于安慰剂组，接受XOLREMDI治疗的患者，其中性粒细胞保持在500细胞/微升及以上的时间明显增加。同时，淋巴细胞保持在1000细胞/微升及以上的时间也有显著提升。

除了单一的指标改善外，研究还采用了一个复合终点来全面评估药物的疗效。这个复合终点综合考虑了总感染评分和总疣变化评分。经过深入的数据分析，发现接受XOLREMDI治疗的患者，在感染的严重程度方面有明显的减轻，总体感染评分下降了近40%。更令人欣喜的是，与服用安慰剂的患者相比，接受XOLREMDI治疗的患者年感染率大幅度降低了60%。不过，在改善疣的状况方面，该药物并未表现出显著效果。

当然，任何药物都不可避免地会伴随一定的副作用。在试验期间，患者们报告了一些常见的不良反应，主要包括血小板减少、皮肤出现糠疹或皮疹、鼻炎症状、鼻出血、呕吐以及头晕等。但值得庆幸的是，并未发生严重的治疗相关不良事件，也没有患者因为无法耐受不良反应而停药。这充分说明了XOLREMDI在安全性方面的良好表现。