美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一项补充新药申请(sNDA ),以扩大博舒替尼（Bosutinib）的适应症，以包括新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+ CML)的成年患者。根据FDA基于分子和细胞遗传学反应率的优先审查和加速批准计划，对sNDA进行了审查和批准。该适应症的继续批准可能取决于正在进行的长期随访试验中对临床益处的验证和确认。博舒替尼于2012年9月在美国首次获得批准，用于治疗慢性、加速或急变期Ph+ CML的成年患者，这些患者对之前的治疗具有耐药性或不耐受性。

“博舒替尼是辉瑞公司针对血液系统恶性肿瘤的首个治疗方案，并已成为对之前的治疗方案有耐药性或不耐受性的Ph+ CML患者的重要治疗选择。这一扩大的适应症有可能对慢粒患者的生活产生更大的影响，”辉瑞肿瘤全球总裁Liz Barrett说。“今天的新闻标志着FDA在短短五个月内第三次批准辉瑞血液药物，这是一项重大成就，加强了我们对血液癌症患者的承诺。”

MD安德森癌症中心医学博士Jorge E. Cortes说:“在今天的慢性粒细胞白血病患者中，有各种治疗方案可供选择，重要的是要认识到每个慢性粒细胞白血病患者的独特需求，并开出最能满足这些需求的治疗方案。“博舒替尼的疗效和独特的耐受性使其成为新诊断CML患者的重要和有用的治疗选择。”

该批准基于BFORE(博舒替尼一线慢性髓细胞性白血病治疗试验)的结果，这是一项随机、多中心、多国、开放标签的3期研究，显示博舒里夫400 mg与患者在12个月时实现主要分子反应(MMR)的比率显著较高相关(47.2%；95% CI，40.9-53.4)，而接受伊马替尼400 mg治疗的患者的比率为36.9%；95% CI，30.8-43.0)，一个当前的护理标准(双侧P=0.0200)。与伊马替尼治疗组的66.4% (95% CI: 60.4，72.4)(双侧P=0.0075)相比，博素立夫治疗组的12个月完全细胞发生反应(CCyR)率为77.2% (95% CI: 72.0，82.5)。试验中观察到的不良事件与已知的博舒替尼安全性相一致。在使用博素立夫治疗的新诊断CML患者中(发生率≥20%)，最常见的不良反应是腹泻(70%)、恶心(35%)、血小板减少症(35%)、皮疹(34%)、丙氨酸转氨酶(ALT) (31%)、腹痛(25%)和天冬氨酸转氨酶(AST) (23%)。

辉瑞和Avillion在2014年达成了一项独家合作开发协议，以进行BFORE试验。根据协议条款，Avillion提供资金并进行试验，以生成用于支持该应用的临床数据和其他潜在的监管文件，用于博舒替尼作为慢性Ph+ CML患者的一线治疗的上市许可。获得批准后，Avillion有资格从辉瑞获得里程碑付款。辉瑞保留在全球范围内将博舒替尼商业化的所有权利。

于慢性粒细胞白血病(CML)

慢性粒细胞白血病(CML)是一种罕见的血液癌症，它始于骨髓，但经常转移到血液中。研究人员估计，到2020年，全球将有超过41.2万人被诊断患有白血病(所有类型)。慢性粒细胞白血病占所有白血病病例的10-15%。在美国，大约有48，000名慢粒患者。2017年，美国诊断出约9000例新的慢粒病例。

博舒替尼目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，只能通过海外购买渠道进行购买。国外分为原研药和仿制药，原研药主要是欧洲原研药和土耳其原研药，欧洲原研药价格十分高昂，价格高达三万多，土耳其原研药比较便宜，价格大约在2650元左右；仿制药主要是印度仿制药，价格大约1550元左右，且原研药与仿制药药物成分基本一致。