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Livdelzi(Seladelpar)是一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂,主要用于治疗原发性胆管炎(PBC)。它通常与熊去氧胆酸(UDCA)联合使用,适用于对UDCA反应不佳的成人患者,或是那些无法耐受UDCA的患者。该药物的适应症获得加速批准,主要是基于其在降低碱性磷酸酶(ALP)水平方面的效果。然而,关于其对存活率提高或预防肝脏失代偿事件的有效性,目前尚未得到验证。
原发性胆管炎是一种罕见的慢性肝病,其特征是胆汁淤积和毒性胆汁酸在肝脏的积累,导致胆管的炎症和破坏。患者常常会出现瘙痒和疲劳等症状,可能严重影响生活质量。随着疾病的发展,肝脏相关的死亡风险也显著增加。作为PPARδ激动剂,Livdelzi通过调节胆汁酸合成、炎症、纤维化及脂质代谢等多条关键代谢通路,旨在改善患者的肝脏健康。该药物的作用机制涉及多个肝病相关的生物途径,从而减轻PBC的症状并改善病理状况。
Livdelzi以胶囊形式口服,每天一次,可以在餐前或餐后服用。其加速批准的依据是来自关键的安慰剂对照三期试验的数据。在12个月的研究中,62%的接受Livdelzi治疗的参与者达到了复合生化反应的主要终点。此外,25%的患者在治疗后ALP值达到正常水平,而接受安慰剂的患者则未见变化。同时,与安慰剂组相比,Livdelzi治疗组在瘙痒程度上也显示出统计学显著的改善。