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米托坦mitotane用于治疗晚期肾上腺皮质癌(肾上腺外层的癌症)的症状。当癌症是不可切除的(不能通过手术移除)、是转移性的(已经扩散到身体的其他部分)或复发的(治疗后复发)时,使用它。因为肾上腺皮质癌患者的数量很少,这种疾病被认为是“罕见的”。
肾上腺皮质癌是一种罕见且预后不良的肿瘤。米托坦是唯一可用于治疗肾上腺皮质癌的肾上腺特异性药物,虽然它已经使用了几十年,但它的许多药理学特性以及它的确切作用机制仍有待充分阐明。众所周知,代谢活化对于米托坦的肾上腺素分解活性是必不可少的。大多数发表的米托坦使用的临床报告是对少数患者的回顾性分析,然而,这些研究的集体发现表明米托坦具有抗ACC的活性;在大约25%的病例中,米托坦导致客观的肿瘤消退,并且在大多数患者中,可以实现对激素过量的控制。在米托坦治疗期间经常发生副作用,并且它们主要影响胃肠道和中枢神经系统。由于并非所有患者都对米托坦治疗有反应,因此未来的挑战之一是确定对米托坦有反应的患者,以避免治疗不可能对这种毒性药物有反应的患者。