基于577例BRAFV600E或V600K突变阳性不可切除或转移性黑素瘤患者的随机、主动对照、开放性多中心试验(COLUMBUS;NCT01909453)。患者被随机分配(1：1：1)，分别是比美替尼每天2次45mg联合康奈非尼每日1次450mg;康奈非尼每日1次300mg;或者维莫非尼960mg每天两次，持续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。主要疗效指标为无进展生存期(PFS)，采用RECIST1.1应答标准进行评估。

结果显示，比美替尼+康奈非尼组合疗法显著延长主要终点中位无进展生存期(PFS)，达到14.9个月，而在维莫非尼组为7.3个月(HR=0.54;95%CI:0.41~0.71;P<0.0001)。总应答率分别为63%和40%，中位总生存期是33.6个月和16.9个月，中位缓解时间分别为16.6个月和12.3个月，降低死亡风险39%。

康奈非尼在转移性黑色素瘤的治疗中表现出很好的疗效。康奈非尼是一种选择性BRAF抑制剂(BRAFi)，其药理特征与其他临床活性BRAFi不同。单药康奈非尼每天一次给药具有独特的耐受性，并在BRAFi预处理和BRAFi初治的晚期/转移性黑色素瘤患者中表现出不同的抗肿瘤活性。康奈非尼抑制编码B-raf蛋白的BRAF基因，B-RAF蛋白是一种参与各种基因突变的原癌基因。这种蛋白在调节MAP激酶/ERK信号通路中发挥作用，从而影响细胞分裂、分化和分泌。该基因中的突变，最常见的是V600E突变，是黑色素瘤中最常见的致癌突变，也已在各种其他癌症中分离，包括非霍奇金淋巴瘤、结肠直肠癌、甲状腺癌、非小细胞肺癌、毛细胞白血病和肺腺癌。

维莫非尼是一种激酶抑制剂，用于治疗具有BRAF V600突变的Erdheim-Chester（脂质肉芽肿病）病患者和具有BRAF V600E突变的黑色素瘤患者。维莫非尼是一种口服突变BRAF-丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂。维莫非尼是一种小分子，作为BRAF突变物种的竞争性抑制剂相互作用。它对BRAF V600E突变特别有效。维莫非尼阻断下游过程以抑制肿瘤生长并最终引发细胞凋亡。维莫非尼对具有野生型BRAF突变的黑色素瘤细胞系没有抗肿瘤作用。

康奈非尼目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要海外购买药品。国外只有康奈非尼原研药，主要是德国皮尔法伯原研药，价格十分高昂，高达十多万元。

目前维莫非尼已经在国内上市，并且入医保，属于乙类医保，只能报销部分，报销后价格在6000~7000元左右，但是每个月需要使用四盒，大约每个月需要2万~3万元左右，用量大，价格高昂，一般患者很难承担。维莫非尼目前只有原研药，没有仿制药，但是土耳其版维莫非尼价格相对较低，每盒在2000~3000元左右。