康赛珠单抗（Concizumab）是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的单克隆抗体，由诺和诺德公司研发，并于2024年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Alhemo。该药物主要用于治疗12岁及以上患有A型或B型血友病的患者，特别是那些体内存在凝血因子抑制物的患者。

康赛珠单抗通过高亲和力结合TFPI的Kunitz-2结构域，抑制其活性，从而阻断TFPI与活性因子X的结合，促进凝血过程，减少出血事件。多项临床试验结果显示，康赛珠单抗在预防和治疗血友病方面具有显著疗效。

在III期临床试验中，康赛珠单抗使血友病A患者的自发性和创伤性出血减少了86%，血友病B患者的自发性和创伤性出血减少了79%。此外，另一项试验（explorer7）显示，接受康赛珠单抗治疗的患者组平均年出血率为1.7次，而未接受预防治疗的患者组平均年出血率为11.8次，差异显著。

康赛珠单抗作为一种新型的生物制剂，为血友病患者提供了新的治疗选择。其皮下给药的方式使得患者能够在家中使用笔式注射器式设备自行注射，提高了治疗的便利性和患者的依从性。

然而，康赛珠单抗也存在一些潜在的风险和不良反应。在临床试验中，曾有患者发生血栓事件，尽管经过调整后未再出现新的血栓事件，但仍需密切监测患者的血栓栓塞风险。此外，康赛珠单抗的常见副作用包括注射部位反应、荨麻疹和轻度过敏反应等。

总体而言，康赛珠单抗在预防和治疗血友病方面表现出色，为患者提供了新的、有效的治疗选择。然而，在使用该药物时，医生需要充分评估患者的风险和受益，并密切监测患者的病情变化。未来，随着更多临床试验的开展和长期随访数据的积累，我们将对康赛珠单抗的疗效和安全性有更全面的了解。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761315s000lbl.pdf