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阿伐替尼(Avapritinib)适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDG fra)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST成人。它也用于治疗患有晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)的成年患者。AdvSM包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病患者。但是,不建议用于治疗血小板计数低于50 X 109 L的AdvSM患者。
阿伐替尼已经在国内上市,但是还没有纳入医保,虽然已经在国内上市,但是在医院药房很难买到,价格大约47000元左右,患者可以咨询当地药房阿伐替尼的价格以及货源情况。国外只有原研药,主要是Blueprint Medicines Corporation原厂原研药,价格十分高昂,高达38万元,普通患者根本无法接受,可以选择其他药物替代。
阿伐替尼是一种选择性激酶抑制剂,可负性调节细胞转运蛋白的作用,使其对其他化疗药物增敏。每天给药一次,因此作用持续时间长。应告知患者颅内出血、中枢神经系统影响和胚胎-胎儿毒性的风险。