阿伐替尼（Avapritinib）适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)第18外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST成人；还适用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症(AdvSM)的成人患者。AdvSM包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。对于血小板计数低于50 X 109/L的AdvSM患者，不建议使用阿伐替尼治疗。

对于选择携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，根据PDGFRA第18外显子突变的存在情况选择阿伐替尼治疗患者。目前尚无FDA批准的检测外显子18突变的检测方法。

对于携带PDGFRA外显子18突变的GIST，阿伐替尼的推荐剂量为300 mg，口服，每日一次，适用于GIST患者。继续治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

对于晚期系统性肥大细胞增多症，对于AdvSM患者，阿伐替尼的推荐口服剂量为200 mg，每日一次。继续治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

至少在饭前1小时或饭后2小时空腹口服阿伐替尼；请勿在下次计划给药后8小时内补服错过的剂量；如果阿伐替尼之后出现呕吐，请勿重复给药，但应继续服用下一预定剂量。

阿伐替尼已经在国内上市，但是还没有纳入医保，虽然已经在国内上市，但是在医院药房很难买到，价格大约47000元左右，患者可以咨询当地药房阿伐替尼的价格以及货源情况。国外只有原研药，主要是Blueprint Medicines Corporation原厂原研药，价格十分高昂，高达38万元，普通患者根本无法接受，可以选择其他药物替代。