普拉替尼（Pralsetinib，商品名为普吉华）是一种高选择性的靶向治疗药物，其主要作用机制是强效抑制RET基因融合或突变所驱动的异常信号传导。该药物的适应症范围非常明确，严格针对携带RET基因融合的特定晚期癌症患者。目前，其在国内获批的适应症主要包括两大类。一是用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者。二是用于12岁及以上患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者，尤其适用于那些需要进行全身治疗且对放射性碘治疗耐药的患者。这意味着，在使用普拉替尼之前，必须通过规范的基因检测确认存在RET基因融合，这是决定治疗是否适用的关键前提，体现了现代精准医疗的核心原则。

在治疗效果方面，临床研究数据表明，普拉替尼对于RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌和甲状腺癌显示出良好的抗肿瘤活性。对于晚期肺癌患者，该药能够实现较高的客观缓解率，意味着相当一部分患者的肿瘤体积会出现一定程度上缩小，并且其对肿瘤的控制作用也较为持久，有助于延长患者的生存期。特别值得一提的是，普拉替尼具有良好的中枢神经系统渗透性，对肺癌常见的脑转移病灶也能产生治疗作用，这是其相较于某些传统治疗的一个重要优势。对于甲状腺癌患者，尤其是其他治疗方案效果有限的难治性患者，普拉替尼同样提供了有效的治疗选择，能够有效控制疾病进展。

然而，与所有强效的靶向药物一样，普拉替尼在治疗过程中也可能伴随一系列副作用，需要密切监测和管理。常见的副作用涉及多个系统，其中高血压是最常报告的不良反应之一，因此治疗期间需要定期监测血压。实验室检查指标异常也比较常见，例如可能出现天冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶升高等肝功能损害迹象，以及便秘、疲劳、肌肉疼痛等症状。此外，一些相对严重但发生率较低的副作用也需要高度警惕，包括间质性肺病、出血事件、伤口愈合受损等。通常，这些副作用可以通过暂停用药、降低剂量或配合对症支持治疗得到有效控制。患者在整个治疗期间应与主治医生保持密切沟通，及时报告任何不适，以确保用药安全与疗效之间的最佳平衡。

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