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达普司他(Daprodustat)的作用与功效具体有哪些

达普司他Daprodustat)是一种新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),专为治疗慢性肾脏病(CKD)相关贫血设计。其核心作用机制通过模拟低氧环境,抑制HIF-PH1、PH2及PH3的活性,稳定缺氧诱导因子(HIF),进而促进内源性促红细胞生成素(EPO)的合成,同时改善铁代谢和利用,刺激红细胞生成。这一过程无需依赖外源性EPO注射,为患者提供了更便捷的治疗选择。

作为全球首个获批的HIF-PHI类药物,达普司他于2020年6月率先在日本上市,2023年2月获美国FDA批准,成为美国首个治疗成人慢性肾病贫血的口服药物。其适应症明确为接受透析至少四个月的成人CKD贫血患者,通过稳定提升血红蛋白水平,显著减少输血需求,改善患者整体健康状况。

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与传统注射型促红细胞生成素刺激剂(ESA)相比,达普司他具有显著优势。其口服给药方式避免了频繁注射带来的疼痛和不便,提高了患者依从性。同时,达普司他通过调节内源性EPO生成,对血液黏稠度的影响较小,降低了血栓形成风险。临床实践中,达普司他还能改善贫血相关症状,如乏力、心慌等,帮助患者恢复正常生活和工作能力。

在特殊人群应用中,达普司他展现出灵活性。轻度肝功能不全患者无需调整剂量,中度肝功能不全患者需减半起始剂量,而重度肝功能不全患者则不推荐使用。此外,达普司他不受血液透析或腹膜透析影响,肾功能损害患者无需调整起始剂量。

安全性方面,达普司他需定期监测血红蛋白、肝功能及血压。常见不良反应包括头痛、恶心等,通常较为轻微。需注意的是,达普司他不适用于未接受透析的CKD贫血患者,也不能作为紧急贫血纠正的替代方案。

参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Daprodustat


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