佩格塔克是一种创新的补体抑制剂，通过靶向补体蛋白C3及其活化片段C3b，调节补体级联反应的过度激活，为多种罕见病治疗提供了突破性方案。作为全球首个获批的C3靶向疗法，Empaveli于2021年5月获美国FDA批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），并于2025年7月进一步扩展适应症，成为首个获批治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物。

在PNH治疗中，Empaveli通过抑制C3裂解，同时阻断血管外溶血（由C3b介导）和血管内溶血（由末端补体复合物C5b-9介导），显著改善贫血症状。与传统C5抑制剂相比，其优势在于全面覆盖补体活化途径，尤其适用于对C5抑制剂反应不佳或存在血管外溶血的患者。临床数据显示，Empaveli可显著提升血红蛋白水平，减少输血依赖，并改善患者生活质量。

针对C3G和IC-MPGN，Empaveli通过减少C3片段在肾小球的沉积，降低蛋白尿并稳定肾功能。其疗效在III期VALIANT试验中得到验证，治疗组蛋白尿水平显著降低，肾功能稳定性优于安慰剂组，且疗效在青少年和成年患者中均表现一致。

Empaveli采用每周两次皮下注射，患者可自行操作，提升治疗便利性。常见不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻等，需严格监测荚膜细菌（如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌）感染风险，治疗前需完成相关疫苗接种。作为首款获批的C3靶向疗法，Empaveli为补体介导疾病的治疗开辟了新路径，未来有望扩展至更多适应症。

佩格塔克目前尚未在国内上市也未被纳入医保，海外市场上规格为1080mg/20ml的佩格塔克价格大概在四千七百多美元。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html