米他匹伐是一种创新口服小分子药物，作为丙酮酸激酶（PK）激活剂，为丙酮酸激酶缺乏症（PKD）患者带来了突破性治疗选择。该药物通过变构结合红细胞内的丙酮酸激酶四聚体，增强酶活性，恢复糖酵解途径，显著提升三磷酸腺苷（ATP）生成，从而改善红细胞能量供应，减少因能量耗竭导致的过早破坏，缓解慢性溶血性贫血。

Pyrukynd的适应症为确诊为丙酮酸激酶缺乏症且存在显著贫血症状的成人患者，包括需定期输血或伴有疲劳、黄疸等临床表现者。其用药方案采用剂量滴定策略：起始剂量为每日两次，每次5毫克，每四周根据血红蛋白水平及耐受性逐步调整至20毫克或最大推荐剂量50毫克，以平衡疗效与安全性。治疗需长期维持，停药可能导致溶血复发，因此需严格遵循医嘱调整剂量。

临床应用中，Pyrukynd展现出显著改善患者生活质量的潜力。约半数患者血红蛋白水平提升，部分实现脱离输血依赖，同时伴随间接胆红素、乳酸脱氢酶（LDH）等溶血标志物下降，网织红细胞计数减少。常见不良反应包括关节痛、头痛、失眠及轻度胃肠道症状，多数可通过对症处理缓解。需特别注意避免突然停药以降低急性溶血风险，同时监测药物相互作用，尤其是与CYP3A4抑制剂或诱导剂的联用。

米他匹伐目前尚未在国内上市也未被纳入医保，海外市场上规格为50mg*56片的米他匹伐原研药价格大概在两万五千多美元。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html