由于临床试验在各种各样的条件下进行，因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较，并且可能无法反映实际中观察到的发生率。

在三项双盲、安慰剂对照临床试验中，共研究了432例PBC病患者。在这些患者中，290人接受了奥贝胆酸至少6个月的治疗，232人接受了至少12个月的治疗，70人接受了至少2年的治疗。131例患者接受奥贝胆酸 10 mg每日一次治疗，70例患者接受奥贝胆酸 5 mg每日一次治疗。

在试验期间，93%的患者联合服用奥贝胆酸或安慰剂与UDCA，7%无法耐受UDCA的患者接受单一疗法。总体停药奥贝胆酸 10 mg组的发生率为12%，奥贝胆酸滴定组为10%，安慰剂组为4%。

在奥贝胆酸的推荐剂量下，报告了下列严重或其他具有临床意义的肝脏不良反应:奥贝胆酸 10 mg治疗组中一名患者出现腹水；奥贝胆酸滴定治疗组的一名患者出现两次腹水和四次肝性脑病；安慰剂治疗组的一名患者出现静脉曲张出血。

相对于奥贝胆酸滴定组，开始服用奥贝胆酸 10 mg每日一次的患者瘙痒发生率较高，分别为70%和56%。相对于奥贝胆酸滴定组，开始服用奥贝胆酸 10 mg每日一次的患者因瘙痒导致的停药率也较高，分别为10%和1%。

奥贝胆酸 10 mg组51例患者中有30例(59%)，奥贝胆酸滴定组39例患者中有24例(62%)，安慰剂组28例患者中有14例(50%)，需要干预(如调整剂量、中断治疗或开始使用胆汁酸结合树脂或抗组胺药)的瘙痒患者人数。