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急性髓细胞白血病(AML)是一种快速发展的癌症，在骨髓中形成，并导致血液和骨髓中异常白细胞的数量增加。格拉吉布作为一种靶向药，临床可与低剂量阿糖胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的成人新诊断急性髓细胞白血病(AML)。那么该靶向药在治疗时它的作用靶点在哪里呢？
格拉吉布(glasdegib)是一种hedgehog通路抑制剂，通过结合并抑制Smoothened(Smo)而起作用，Smoothened(Smo)是一种参与hedgehog信号转导的跨膜蛋白。研究表明，Hedgehog信号通路的破坏会损害癌症干细胞的发育和存活。在人AML的鼠异种移植模型中，格拉吉布与低剂量阿糖胞苷联合应用，比单独使用格拉吉布或低剂量阿糖胞苷更大程度地抑制了肿瘤大小的增加，并降低了骨髓中CD45+/CD33+母细胞的百分比，因此该药物被批准。据小编了解，格拉吉布是由辉瑞制药研发上市的，目前还没有通过药监局的批准在中国上市，患者无法从国内药房购买，仅能海外购药。海外药房上市的欧洲版格拉吉布原研药规格100mg*30片价格在165000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者购买时请从正规途径，注意辨别真伪。