伏昔尼布是由施维雅（Servier Pharmaceuticals）公司研发的全球首款口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂，于2024年8月6日获美国FDA批准上市，为特定类型的脑胶质瘤患者提供了突破性治疗选择。该药物专门针对12岁及以上、携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者设计，适用于已完成活检、次全切除或全切除等手术治疗的患者群体。

伏昔尼布通过抑制突变的IDH1和IDH2酶活性，阻断肿瘤细胞异常代谢的关键通路，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而抑制肿瘤生长并诱导分化。其独特的双重抑制机制与良好的血脑屏障穿透性，使其能够直接作用于病灶，显著延长患者无进展生存期，同时降低传统化疗的副作用风险。

用药方案根据体重差异化设计：成人及体重≥40公斤的儿童每日口服40mg，体重＜40公斤的儿童每日口服20mg，可随餐或空腹服用。用药期间需定期监测肝功能、电解质及心电图，常见不良反应包括疲劳、头痛、恶心等，多数可通过对症处理缓解。

伏昔尼布目前尚未在国内获批上市，也未被纳入医保目录，因此国内暂无官方定价信息。在海外市场，美版原研药规格为40mg×30片/盒，售价约合人民币九万余元。值得注意的是，海外已有仿制药上市流通，其活性成分与原研药高度一致。以老挝卢修斯制药生产的同规格产品为例，每盒价格约为人民币六千余元，仅为原研药价格的7%左右，显著降低了患者的用药成本。

关键词标签：伏昔尼布、VORANIGO、IDH1/IDH2抑制剂、脑胶质瘤、低级别胶质瘤、靶向治疗、FDA批准、用法用量

参考资料：https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/voranigo