依鲁司他/依利格鲁司（Eliglustat，商品名为CERDELGA）作为戈谢病1型（GD1）的靶向治疗药物，通过抑制葡糖脑苷脂酶底物合成缓解病情，为患者提供了新的治疗选择。然而，任何药物在发挥疗效的同时都可能伴随副作用，依鲁司他的使用也需关注其潜在风险。

常见副作用以消化系统与神经系统症状为主。多数患者用药初期可能出现恶心、腹泻等胃肠道反应，部分伴有上腹部疼痛或食欲减退。这些症状通常轻微且可逆，调整饮食结构或分次服药可缓解不适。神经系统方面，疲劳、头痛是较普遍的反应，少数患者报告头晕或注意力下降，可能与药物代谢过程中对中枢神经的间接影响有关。

心脏安全性需重点监测。依鲁司他可能延长心电图PR、QTc间期，增加心律失常风险，尤其对合并心脏病或长QT综合征的患者。用药前需通过基因检测明确CYP2D6代谢类型，快代谢型（EM）与中间代谢型（IM）患者若同时使用CYP2D6或CYP3A抑制剂（如某些抗抑郁药、抗真菌药），需严格调整剂量以避免药物浓度过高引发心脏事件。慢代谢型（PM）患者因药物清除慢，更需谨慎评估用药获益与风险。

特殊人群用药需个体化调整。肝功能不全患者使用依鲁司他时，药物代谢可能减缓，需根据损伤程度降低剂量或避免联用肝毒性药物。肾功能不全者虽无需常规调整剂量，但终末期肾病患者应避免使用。孕妇及哺乳期女性的用药数据有限，目前缺乏充分证据支持其安全性，需权衡利弊后决策。

药物相互作用风险不容忽视。葡萄柚或葡萄柚汁可能抑制CYP3A酶活性，导致依鲁司他血药浓度升高，增加副作用发生概率。与地高辛联用时，需减少地高辛剂量并密切监测血药浓度，以防中毒。此外，与IA类（如奎尼丁）或III类（如胺碘酮）抗心律失常药物合用可能加剧心脏毒性，应列为禁忌。

依鲁司他的副作用多与个体代谢差异、基础疾病及药物相互作用相关。患者用药期间需定期监测肝功能、心电图及电解质水平，及时向医生反馈不适症状。通过严格遵循医嘱、避免联用禁忌药物及定期随访，可最大限度降低用药风险，实现疾病控制与生活质量提升的平衡。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga