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艾曲波帕(Eltrombopag)的起效时间在口服用药后2~6小时患者血液内的药物浓度会达到峰值,持续用药1~2周内,血小板计数会开始升高。艾曲波帕的消除半衰期为21-32小时,即血液中药物浓度或体内药物量减低到一半所用的时间为21-32小时,当治疗终止后1-2周内,患者的血小板计数才开始下降。
艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂,用于治疗与各种病因相关的血小板减少症或再生障碍性贫血。
艾曲波帕是一种口服给药的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂,它选择性地与血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面的血小板生成素受体的跨膜结构域结合。该药物通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)途径激活骨髓祖细胞中的巨核细胞增殖和分化,类似于用内源性血小板生成素观察到的情况。
在随机、双盲、安慰剂对照、多中心、II期剂量发现和III期试验中,艾曲波帕治疗可增加血小板计数,且该药物在患有慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)的成人中显示出良好的临床疗效。在III期试验中治疗6周后,50mg/天的艾曲波帕与显著较高的缓解率相关(第43天血小板计数>或=50 000细胞/微升的患者比例;主要终点)比安慰剂更有效。此外,接受艾曲波帕治疗的ITP患者中,血小板计数> 200,00 0细胞/微升并因方案规定的治疗停止标准而停止治疗的患者比例比接受安慰剂的患者大约高8倍。与安慰剂相比,艾曲波帕治疗6周也显著降低了世卫组织定义的出血的发生率。在临床试验中,艾曲波帕的耐受性良好,不良事件与安慰剂相比没有显著差异。