400-001-9769
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已确定艾曲波帕在1岁及以上持续性或慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)病患儿以及2岁及以上IST-幼稚型重型再生障碍性贫血患儿(联合h-ATG和环孢霉素)中的安全性和疗效。1岁以下ITP病患儿的安全性和疗效尚未确定。慢性丙型肝炎和难治性重型再生障碍性贫血相关血小板减少症患儿的安全性和疗效尚未确定。
在两项双盲、安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕在1岁及以上持续性或慢性ITP患儿中的安全性和疗效。在168名1岁及以上的儿童患者中评估了艾曲波帕的药代动力学，ITP每日给药一次。1岁及以上儿童患者的给药建议参见用药说明。
在一项单臂、开放标签试验中评估了艾曲波帕联合h-ATG和环孢霉素一线治疗2岁及以上儿童重型再生障碍性贫血的安全性和疗效。共评估了26名儿童患者(年龄2至< 17岁)；12名儿童(2至< 12岁)和14名青少年(12至< 17岁)。关于2岁及以上儿童患者的给药建议参见用药说明。艾曲波帕联合h-ATG和环孢霉素用于2岁以下儿童重型再生障碍性贫血一线治疗的安全性和疗效尚未确定。在2至16岁的患者中，69%的患者发生了严重的不良事件，而在17岁及以上的患者中，这一比例为42%。在艾曲波帕 D1-M6队列中2至11岁且达到6个月评估或提前退出的12名患者中，第6个月的完全缓解率为8%，12至16岁患者为46%，17岁及以上患者为50%。