2021年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）给予美法仑（Melphalan）(Pepaxto, 癌肽AB)与地塞米松联合用于患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，所述多发性骨髓瘤患者已经接受了至少四种在先疗法，并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD-38定向单克隆抗体是难治的。

在HORIZON (NCT02963493)中评估了疗效，这是一项多中心、单组试验。要求符合条件的患者患有复发性难治性多发性骨髓瘤。在每个28天周期的第1、8、15和22天，患者接受美法仑氟芬酰胺40 mg静脉注射和地塞米松40 mg口服(年龄≥75岁的患者为20 mg ),直到疾病进展或不可接受的毒性。

在97名先前接受了4个或更多疗程治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和CD38定向抗体无效的患者亚群中评估了疗效。主要疗效结果指标是研究者根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准评估的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。ORR为23.7% (95% CI: 15.7，33.4)，中位OR为4.2个月(95% CI: 3.2，7.6)。

对HORIZON招募的157名患者进行了安全性评估。最常见的不良反应(> 20%)是疲劳、恶心、腹泻、发热和呼吸道感染。最常见的实验室异常(≥50%)是白细胞、血小板、淋巴细胞、中性粒细胞和血红蛋白减少，以及肌酐增加。

尚未确定美法仑氟芬胺作为接受移植的患者的预处理方案的安全性和有效性。USPI包括“使用限制”声明，即美法仑氟芬胺不适用，也不建议在对照临床试验之外用作移植预处理方案。在每个28天治疗周期的第1天，美法仑氟芬胺与地塞米松联合用药的推荐剂量为30分钟静脉注射40 mg。

美法仑已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于各种原因在国内购买比较困难，注射用美法仑价格在9000元左右，还有口服制剂，具体价格请咨询医院药房和当地医保局。患者还可以通过国外购买渠道购买美法仑，国外有原研药和仿制药，原研药主要是土耳其原研药，仿制药主要是印度原研药，二者价格相差无几，都在大约900元左右，二者都属于口服制剂，且药物成分基本一致。