2023年2月3日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准戈沙妥珠单抗sacituzumab govitecan-hziy(Trodelvy，Gilead Sciences，Inc .)用于患有不可切除的局部晚期或转移性激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌的患者，这些患者已经接受了基于内分泌的治疗和至少两种额外的系统性治疗。

在TROPiCS-02 (NCT03901339)中对疗效进行了评估，这是一项多中心、开放标签、随机研究，涉及543名患有不可切除的局部晚期或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌的患者，这些患者的疾病在任何情况下均在以下情况下进展:CDK 4/6抑制剂、内分泌治疗和紫杉烷。患者在转移背景下接受了至少两次既往化疗(如果复发发生在12个月内，其中一次可能是新辅助或辅助治疗)。

在21天周期的第1天和第8天，患者随机(1:1)接受10 mg/kg的戈沙妥珠单抗静脉输注(n=272)或单药化疗(n=271)。研究者在随机分组前从以下选择中确定单药化疗方案:依立布林(n=130)、长春瑞滨(n=63)、吉西他滨(n=56)或卡培他滨(n=22)。随机化根据以下因素分层:转移性疾病的既往化疗方案(2对3-4)，内脏转移(是或否)，以及至少6个月的转移性环境中的内分泌治疗(是或否)。对患者进行治疗，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是根据RECIST v1.1的盲法独立中心审查确定的无进展生存期(PFS)。一个关键的次要疗效结果指标是总生存期(OS) 戈沙妥珠单抗组的中位PFS为5.5个月(95% CI: 4.2，7.0)，单药化疗组为4个月(95% CI: 3.1，4.4)(风险比[HR]为0.661 [95% CI: 0.529，0.826]；p值=0.0003)。接受戈沙妥珠单抗治疗的患者中位OS为14.4个月(95% CI: 13.0，15.7)，接受单药化疗的患者中位OS为11.2个月(95% CI: 10.1，12.7)(HR为0.789 [95% CI: 0.646，0.964]；p值=0.0200)。

在TROPiCS-02中，接受戈沙妥珠单抗治疗的患者最常见的不良事件(≥25%)包括实验室异常，包括白细胞计数减少(88%)、中性粒细胞计数减少(83%)、血红蛋白减少(73%)、淋巴细胞计数减少(65%)、腹泻(62%)、疲劳(60%)、恶心(59%)、脱发(48%)、血糖升高(37%)、便秘(34%)和白蛋白减少(32%)。

建议的戈沙妥珠单抗剂量为10 mg/kg，在21天治疗周期的第1天和第8天静脉输注，每周一次，直至疾病进展至不可接受的毒性。

戈沙妥珠单抗在2022年5月被中国国家药品监督管理局批准上市并被纳入优先审评品种，次月戈沙妥珠单抗在国内上市。戈沙妥珠单抗目前在国内上市时间较短，患者在国内医院药房购买到的概率较低，具体患者可以联系当地医院药房进行了解。戈沙妥珠单抗在国内较难购买，患者可以考虑国外版本，海外上市的戈沙妥珠单抗是由生物制药公司Immunomedics生产上市的原研药，在欧洲上市的一盒规格为200mg的戈沙妥珠单抗原研药，价格为15000元左右；在美国上市的一盒规格为180mg的戈沙妥珠单抗原研药，价格为36000元左右，二者同为戈沙妥珠单抗原研药，欧洲版本比美版便宜大半，所以欧洲版本性价比较高，有需要戈沙妥珠单抗的患者可以优先考虑欧洲版本。