在该试验中，2019 年 7 月至 2021 年 1 月期间从七个国家的研究中心招募了 38 名患者，其中 12 名处于研究 I 期，26 名处于研究 II 期。所有 38 名患者均接受每日 960 mg 的口服索托拉西布，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，并被纳入结局分析。

在 38 名患者中有 8 名（21%，95% 置信区间 [CI] = 10%–37%）观察到对盲法独立中央审查的客观反应（全部部分）。中位反应时间为 1.5 个月（范围 = 1.3-5.6 个月），中位反应持续时间为 5.7 个月（95% CI = 1.6 个月至不可评估）。另外 24 名患者 (63%) 病情稳定，疾病控制率为 84%。在 30 名患者 (79%) 中观察到任何大小的目标病变的肿瘤缩小。中位无进展生存期为 4.0 个月（95% CI = 2.8-5.6 个月）； 6 个月和 9 个月的比率分别为 31.6% 和 9.9%。共有 10 名患者接受了后续的抗癌治疗，主要是化疗。中位随访 16.8 个月（95% CI = 9.5 个月至不可评估），中位总生存期为 6.9 个月（95% CI = 5.0-9.1 个月），12 个月率为 19.6%。

任何级别的治疗相关不良事件发生在42%的患者中，在6名患者（16%）中为3级，最常见的是腹泻和疲劳发生在两名患者（5%）。没有报告与治疗相关的4级或5级不良事件。3例患者（8%）发生治疗相关严重不良事件。治疗相关不良事件导致5名患者（13%）剂量减少或中断治疗;没有与治疗相关的不良事件导致停止治疗。

索托拉西布显示出抗癌活性，并且在患有以下疾病的患者中具有可接受的安全性。 KRAS G12C突变的晚期胰腺癌，以前接受过治疗。