FDA已批准阿培利司alepelisib（Vijoice）用于2岁或以上的成人和儿童患者，这些患者具有PIK3CA相关过度生长谱（PROS）的严重表现，需要全身治疗。该批准基于EPIK-P1（NCT04285723）的结果，EPIK-P1是一项单臂回顾性图表综述，针对接受阿培利司治疗的2岁或以上PROS患者。

PROS是一组罕见的疾病，由于 PIK3CA 基因。与 PROS 相关的疾病包括纤维增生、丁香综合征和脑畸形-毛细血管畸形综合征。PROS的体征和症状包括大脑大于正常，肌张力低，癫痫发作，智力残疾和血管变化。由于细胞可能在这个群体中更快地生长和分裂，因此具有PRO的人患癌症的风险增加。结肠癌、乳腺癌、脑癌、肝癌、胃癌和肺癌最有可能患 PIK3CA 没有PROS的人之间的突变。

总共评估了37名患者，在接受第一剂治疗前24周的成像中观察到至少1个目标病变。通过独立的放射学审查评估结果，疗效定义为最多3个病变中目标病变体积较基线减少20%或更多；这需要至少通过至少1后续影像学评估来确认。

2至18岁患者的推荐剂量为50mg阿培利司，每日一次，随餐服用。对于6岁及以上的儿科患者，剂量可以在24周后增加到125mg。18岁及以上成年患者的剂量为250mg，口服，每日一次，随餐服用。

研究的主要终点是 24 周时有反应的患者比例，次要终点是目标病变测量值的变化百分比。如果患者有 PROS 的书面诊断、PI3K突变基因的证据以及需要治疗的严重或危及生命的病症，则他们有资格接受治疗。

在第 24 周时，27%（95% CI，14%-44%）的患者出现放射学反应，60% 的患者反应持续 10 个月或更长时间。在 10% 或更多的患者中观察到的最常见不良反应包括腹泻、口腔炎和高血糖。

阿培利司此前已获得优先审查、突破性指定和孤儿药指定，用于需要全身治疗的 PIK3CA 相关过度生长谱患者。