美国食品和药物管理局（FDA）扩大了对肿瘤药物戈沙妥珠单抗包括晚期激素受体 （HR） 阳性、人表皮生长因子受体 2 （HER2） 阴性（HR 阳性/HER2 阴性）肿瘤，患有最常见亚型乳腺癌的患者有了新的治疗选择。

美国FDA批准戈沙妥珠单抗Trodelvy用于患有晚期HR阳性/ HER2阴性乳腺癌的成年人，这些乳腺癌不能通过手术完全切除，并且尚未通过化疗或内分泌疗法根除，这些疗法旨在干扰促进肿瘤生长的激素。

HR阳性/HER2阴性肿瘤是最常见的乳腺癌亚型，根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，当这种类型的乳腺癌很早就被发现时，几乎所有患者都能存活至少五年，当肿瘤只扩散到乳房附近的一些周围组织时，超过90%的患者都能活这么久。

但根据NCI的数据，对于已经转移或扩散到更远的组织和器官的肿瘤患者，五年生存几率下降到约32%。

美国FDA 于 2020 年批准戈沙妥珠单抗 Trodelvy 用于治疗三阴性乳腺癌，这种癌症涉及没有雌激素或孕激素受体并且很少或根本不产生 HER2 蛋白的肿瘤。

戈沙妥珠单抗比单独化疗产生更好的结果，研究人员开始研究其在其他类型乳腺癌中的应用，试验中的所有 543 名患者均为晚期 HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌，并且已经尝试过多个疗程的化疗以及激素治疗和其他类型的靶向抗癌药物。

科学家随机分配患者接受化疗或戈沙妥珠单抗并继续治疗，直到副作用使进一步治疗变得不可能或肿瘤再次开始扩散。根据截至 2022 年 1 月的中期试验结果，戈沙妥珠单抗的中位时间（这意味着一半患者的这段时间更短，另一半的时间更长）为 5.5 个月，化疗为 4 个月。

该中期分析发现，使用戈沙妥珠单抗后，46% 的患者在 6 个月时肿瘤没有进展，21% 的患者在 12 个月时仍然没有肿瘤生长。相比之下，30% 的化疗患者在六个月时没有癌症进展，7% 在 12 个月时仍然没有肿瘤生长。

该试验的其他结果表现出明显的生存优势。这项分析基于截至 2022 年 7 月的中期结果，发现人们在戈沙妥珠单抗中存活的中位数为 14.4 个月，而化疗的中位存活时间为 11.2 个月。

根据ASCO上公布的结果，大多数患者都出现了副作用，影响了74%的Trodelvy患者和60%的化疗患者。中性粒细胞减少症或危险的低水平白细胞是最常见的严重副作用，影响了戈沙妥珠单抗的51%的患者，其次是腹泻，影响了其中10%的患者。戈沙妥珠单抗组中还有一起与治疗有关的死亡。

由于存在中性粒细胞减少和腹泻的风险，戈沙妥珠单抗带有所谓的黑框警告，这是美国 FDA 最严格的警告。