BRAF（维莫非尼vemurafenib、dabrafenib 或 encorafenib）联合 MEK（trametinib、cobimetinib 或 binimetinib）抑制剂疗法现在广泛用于治疗转移性黑色素瘤。然而，这些药物的颅内反应数据有限。我们的目的是评估 BRAF 联合 MEK 抑制剂对伴有脑转移 (BM) 的 BRAF 突变黑色素瘤患者的颅内疗效，并确定这些新药的失败模式，以告知局部颅内治疗的最佳整合。

我们回顾性地回顾了 2006 年至 2020 年在我们机构开始使用 BRAF 加 MEK 抑制剂时脑转移至至少一处未经治疗的 BRAF 突变黑色素瘤患者的图表。我们收集了每位患者和每个病灶的数据有关人口统计学、治疗方式和结果的数据。通过竞争风险分析计算局部（LF）、远端颅内（DF）和颅外衰竭（EF）的累积发生率，其中死亡作为竞争风险，并在最后一次脑部 MRI 随访时进行审查。 LF 是按病灶计算的，而 DF 和 EF 是按患者计算的。 DF 定义为任何新的颅内病变。使用 Kaplan-Meier 分析总生存期 (OS)。逻辑回归用于识别 LF 的预测因子。

我们确定了 10 名患者有 63 处未经治疗的脑转移。中位年龄为 50.5 岁。每名患者五个最大的未治疗脑转移瘤的直径中位总和为 20 毫米（四分位数范围 15-39 毫米），所有可测量病变的中位直径为 4 毫米。中位随访时间为 9.0 个月（范围 1.4 个月至 46.2 个月）。中位 OS 为 13.6 个月。 LF、DF和EF的一年累计发生率分别为17.1%、88.6和71.4%。从 BRAF 加 MEK 抑制剂开始到 LF、DF 和 EF 的中位时间分别为 9.0 个月、4.7 个月和 7.0 个月。单变量分析显示，BM 较大尺寸与 LF 相关（直径每增加 1 mm，优势比为 1.13，95% 置信区间为 1.019 至 1.308，p<0.02）。两名 (20%) 患者最终接受了立体定向放射外科手术，2 例 (20%) 因颅内进展接受全脑放疗。

尽管患有 BM 的 BRAF 突变黑色素瘤患者使用 BRAF 加 MEK 抑制剂具有良好的局部控制，但死亡和远处颅内和颅外进展的竞争风险很高。脑转移较大的患者可能会受益于局部治疗。