胶质母细胞瘤是一种高度血管化的肿瘤，疾病复发后几乎没有治疗选择。瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，作用于血管生成、基质和致癌受体酪氨酸激酶。我们的目的是评估瑞戈非尼治疗复发性胶质母细胞瘤的有效性和安全性。

REGOMA 是一项随机、多中心、开放标签的 2 期试验，在意大利的 10 个中心进行。经组织学证实的胶质母细胞瘤、东部肿瘤合作组表现状态为 0 或 1、并记录手术后放疗和替莫唑胺放化疗后疾病进展的合格患者（年龄≥18 岁）通过基于网络的系统随机分配（1:1），按复发时的中心和手术进行分层（是与否），每个 4 周周期的前 3 周每天接受瑞格非尼 160 mg 治疗，或洛莫司汀 110 mg/m 2每 6 周一次，直至疾病进展、死亡、不可接受的毒性或撤回同意。主要终点是意向治疗人群的总体生存率。

2015年11月27日至2017年2月23日期间，对124名患者进行了筛查，119名符合条件的患者被随机分配接受瑞戈非尼（n=59）或洛莫司汀（n=60）治疗。中位随访时间为 15·4 个月 (IQR 13·8–18·1)。截至分析截止日期，119 名患者中有 99 名患者死亡（83%）：瑞戈非尼组 59 名患者中有 42 名患者死亡（71%），洛莫司汀组 60 名患者中有 57 名患者死亡（95%）。与洛莫司汀组相比，瑞戈非尼组的总生存期显着改善，瑞戈非尼组的中位总生存期为 7·4 个月（95% CI 5·8–12·0），而瑞戈非尼组的中位总生存期为 5·6 个月（4·7）。 –7·3) 洛莫司汀组（风险比 0·50，95% CI 0·33–0·75；对数秩 p=0·0009）。59 名接受瑞戈非尼治疗的患者中有 33 名（56%）发生了 3-4 级治疗相关不良事件，而 60 名接受洛莫司汀治疗的患者中有 24 名（40%）发生了 3-4 级治疗相关不良事件。与瑞戈非尼相关的最常见的 3 级或 4 级不良事件是手足皮肤反应、脂肪酶升高和血胆红素升高（59 名患者中各有 6 名 [10%] 出现）。在洛莫司汀组中，最常见的 3 级或 4 级不良事件是血小板计数减少（60 名患者中有 8 名 [13%]）、淋巴细胞计数减少（8 名 [13%]）和中性粒细胞减少（7 名 [12%]）。研究人员认为没有死亡与药物有关。血胆红素升高（59 名患者中有 6 名 [10%] 出现这种情况）。在洛莫司汀组中，最常见的 3 级或 4 级不良事件是血小板计数减少（60 名患者中有 8 名 [13%]）、淋巴细胞计数减少（8 名 [13%]）和中性粒细胞减少（7 名 [12%]）。研究人员认为没有死亡与药物有关。血胆红素升高（59 名患者中有 6 名 [10%] 出现这种情况）。在洛莫司汀组中，最常见的 3 级或 4 级不良事件是血小板计数减少（60 名患者中有 8 名 [13%]）、淋巴细胞计数减少（8 名 [13%]）和中性粒细胞减少（7 名 [12%]）。研究人员认为没有死亡与药物有关。

REGOMA 显示瑞戈非尼在复发性胶质母细胞瘤中具有令人鼓舞的总体生存获益。这种药物可能是这些患者的一种新的潜在治疗方法，应该在充分有力的 3 期研究中进行研究。

瑞戈非尼已经在国内上市并且纳入我国的医保报销项目，在国内上市的瑞戈非尼是由德国拜耳研发上市的，规格为40mg*28粒，价格在3000元左右。据了解，瑞戈非尼原研药在国外上市的规格为40ng*84片的价格是6700元。瑞戈非尼也有相关仿制药上市，仿制版药品无论是和国内上市的原研药对比还是和国外上市的原研药对比在价格上都占据一定优势，如果您有海外版本的瑞戈非尼的需要可以咨询我们进行了解。