AGILE 试验是一项全球 3 期双盲安慰剂对照研究，将艾伏尼布与化疗阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的 IDH1 突变急性髓细胞白血病 (AML) 成人患者，与阿扎胞苷联合安慰剂进行比较。该研究达到了主要终点和所有关键次要终点，包括总生存期。

AML 是一种血液和骨髓癌症，其特点是疾病进展迅速，是影响成年人的最常见的急性白血病，美国每年估计约有 20,000 例新病例。大多数 AML 患者最终会复发。复发性或难治性 AML 预后较差。五年生存率约为 29.5%。1约 6% 至 10% 的 AML 病例中存在 IDH 突变。

全球3期AGILE研究的数据显示，TIBSOVO是第一个IDH1突变特异性靶向治疗，与阿扎胞苷加安慰剂相比，与阿扎胞苷联用可改善无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。 TIBSOVO 联合阿扎胞苷治疗显示 EFS 有统计学显着改善（风险比 [HR] = 0.33，95% 置信区间 [CI] 0.16、0.69，单侧 P = 0.0011）。5,6 TIBSOVO 与阿扎胞苷的组合显示 OS 具有统计学显着性改善（HR = 0.44 [95% CI 0.27, 0.73；单侧 P = 0.0005），中位 OS 为 24.0 个月，而安慰剂为 7.9 个月+ 阿扎胞苷臂。

此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷的完全缓解 (CR) 率为 47.2% (n = 34/72)，而安慰剂加阿扎胞苷的完全缓解 (CR) 率为 14.9% (n = 11/74) (P < 0.0001)。 艾伏尼布联合阿扎胞苷的 CR + 完全缓解伴部分血液学恢复率 (CR + CRh 率) 为 52.8% (n = 38/72)，而安慰剂加阿扎胞苷为 17.6% (n = 13/74) (P < 0.0001 TIBSOVO 联合阿扎胞苷的客观缓解率 (ORR) 为 62.5% (n = 45/72)，而安慰剂加阿扎胞苷的客观缓解率为 18.9% (n = 14/74) (P < 0.0001)。

艾伏尼布目前在美国被批准作为单一疗法，用于治疗 IDH1 突变型复发或难治性 AML 成人患者，以及年龄≥75 岁或患有无法使用的合并症的新诊断 IDH1 突变型 AML 成人患者的强化诱导化疗。最近，艾伏尼布被批准作为第一个也是唯一一个针对既往治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者的靶向治疗药物。