2023年6月28日，宣布启动一项关键的 3 期临床试验 (XPORT-MF) -034) (NCT04562389) 评估每周一次塞利尼索60mg 与芦可替尼联合治疗未接受 JAKi 治疗的骨髓纤维化患者的疗效和安全性。

这项随机、双盲、安慰剂对照研究预计将招募 306 名未接受过 JAKi 治疗的中危或高危骨髓纤维化患者。患者将以 2:1 的比例随机分配至芦可替尼加塞利尼索60mg 或芦可替尼加安慰剂，周期为 28 天。芦可替尼的剂量将由研究人员根据药物处方信息根据患者的基线血小板计数确定。该研究的共同主要终点是第 24 周时脾体积反应率≥ 35% (SVR35) 和症状改善≥ 50% (TSS50)，关键次要终点是第 24 周时贫血反应。

在使用塞利尼索60mg 与芦可替尼联合治疗的所有亚组中观察到的脾脏体积显着减少，骨髓纤维化患者的治疗存在显着的未满足的需求，这些数据表明，塞利尼索联合 XPO1 抑制与标准护理芦可替尼有可能显着改善一线骨髓纤维化患者的预后。

最近在美国癌症研究协会 (AACR) 2023 年年会、美国临床肿瘤学会 (ASCO) 2023 和欧洲血液学协会 (EHA) 2023 年会上公布的 1 期研究的最新数据显示，脾脏反应快速、深入且持续，症状强劲截至2023 年 4 月 10 日数据截止日期，接受塞利尼索 60mg 联合芦可替尼治疗的患者的改善：第 24 周时，91.7% (11/12) 的疗效可评估患者表现出 SVR35，77.8% (7/9) 达到 TSS50。意向治疗人群分别达到了 78.6% (11/14) SVR35 和 58.3% (7/12) TSS50。在任何时间，在 100% (12/12) 的可评估患者中观察到 SVR35 应答，并且无论亚组如何，包括男性和接受低剂量芦可替尼治疗的患者，比率都是一致的。在所有骨髓纤维化症状评估表领域均观察到主要脾脏和细胞因子相关症状的改善。

塞利尼索总体耐受性良好，副作用可控，使得大多数患者能够继续接受治疗，截至数据截止日期长达 74 周。 60mg 塞利尼索剂量与芦可替尼联合使用时，最常见的治疗中出现的不良事件（无论级别如何）是恶心（78.6%）、贫血（64.3%）、血小板减少症（64.3%）和疲劳（57.1%），并且最常见60mg 塞利尼索剂量与芦可替尼联合治疗时出现的常见治疗紧急 3 级以上不良事件为贫血 (42.9%)、血小板减少症 (28.6%) 和背痛 (14.3%)。75% 的恶心事件为 1 级，大多是短暂的，不会导致与治疗相关的中断。接受预防性止吐药的患者恶心发生率和程度均有所降低。尽管出现恶心和呕吐，但在第 24 周时观察到体重显着增加。