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司美替尼Koselugo（selumetinib）是一种口服的、特异性的丝裂原激活蛋白激酶 1 和 2 (MEK1/2) 抑制剂，用于治疗神经纤维瘤病。司美替尼的作用机制是通过抑制MEK1和MEK2两个信号通路中关键的激酶，从而干扰肿瘤细胞的增殖和生存。这种药物可以帮助减少和缩小神经纤维瘤肿瘤，改善患者的症状和生活质量。
根据放射学评估结果，司美替尼显着降低了有症状且无法手术的 PN 儿童的肿瘤负荷。 司美替尼的汇总 ORR 为 73.8%，汇总 DCR 为 92.5%，并且具有可耐受的副作用和安全水平。
具体使用司美替尼是否适合某个患者需要医生根据该患者的具体情况进行评估和决策。治疗方案应由医生指导，并且需要定期监测疗效和可能的副作用。如果您或他人对司美替尼感兴趣或有相关问题，请咨询专业医生或医疗保健提供者以获取详细的信息和建议。
司美替尼在2023年5月8日被我国批准上市，但由于司美替尼在国内时间较短，所以患者较难直接在国内买到司美替尼。据了解，现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是51000，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。