2023年8月14日，美国食品药品监督管理局批准加速批准elranatamab-bcmm (Elrexfio，Pfizer，Inc .)，一种双特异性B细胞成熟抗原(BCMA)导向的CD3 T细胞接合剂，用于患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成年人，他们之前接受了至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

在MagnetisMM-3 (NCT04649359)中评估了疗效，这是一项开放性、单组、多中心研究，包括对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38抗体耐药的复发/难治性MM患者。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)的标准，患者在登记时患有可测量的疾病。

主要疗效结果指标为客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，由基于IMWG标准的盲法独立中心审查评估。主要疗效人群由97例既往未接受BCMA指导治疗的患者组成，这些患者之前至少接受过4个疗程的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。接受推荐剂量的97名患者的ORR为57.7% (95% CI: 47.3%，67.7%)。有反应者的中位随访时间为11.1个月，未达到中位危险比(95%可信区间:12个月，未达到)。6个月时的危险比是90.4% (95%可信区间:78.4%，95.9%)，9个月时的危险比是82.3% (95%可信区间:67.1%，90.9%)。

elranatamab-bcmm的处方信息中有关于威胁生命或致命的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性(包括免疫效应细胞相关神经毒性(ICANS))的方框警告。在接受推荐剂量elranatamab-bcmm的患者中，58%的患者出现CRS，59%出现神经毒性，3.3%出现ICANS。0.5%的患者出现3级CRS，7%的患者出现3级或4级神经毒性。

由于包括ICANS在内的CRS和神经毒性的风险，elranatamab-bcmm只能通过风险评估和缓解策略(REMS)下的限制计划(称为ELREXFIO REMS)获得。

最常见的不良反应(≥20%)是CRS、疲劳、注射部位反应、腹泻、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、肺炎、食欲下降、皮疹、咳嗽、恶心和发热。最常见的3至4级实验室异常(≥20%)是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、白细胞减少和血小板减少。

推荐的elranatamab-bcmm剂量包括如下:第1天12 mg的“递增剂量1 ”,第4天32 mg的“递增剂量2 ”,随后在第8天76 mg的首次治疗剂量，然后每周76 mg，直到第24周。对于接受了至少24周的elranatamab-bcmm治疗并获得部分缓解或更好缓解且缓解持续至少2个月的患者，给药间隔应改为每两周一次。Elranatamab-bcmm可持续至疾病进展或不可接受的毒性。

Elranatamab-bcmm是2023年8月刚刚被美国FDA批准上市的药物，暂时还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买elranatamab-bcmm。由于elranatamab-bcmm上市时间较短，所以目前在海外也较难购买得到。想了解更多关于elranatamab-bcmm的问题，患者可以咨询药纷享医学顾问进行了解。