2023年6月5日，美国杨森制药公司宣布了对3期THOR研究队列1的中期分析结果，该队列评估了厄达替尼BALVERSA（erdafitinib）的治疗与化疗在转移性或不可切除的尿路上皮癌（UC）和选定的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变患者中，这些患者既往接受过抗程序性死亡配体1（PD-[L]1）药物治疗。在这个队列中，该研究达到了总生存期（OS）的主要终点，并将死亡风险降低了36%。

THOR（NCT03390504 ）是一项评估 BALVERSA 有效性和安全性的随机、开放标签、多中心的第 3 期研究。根据先前接受的治疗类型，患者被分为两个队列之一：先前使用抗 PD-(L)1 药物治疗（队列 1）或先前不含抗 PD-(L)1 药物的治疗代理人（队列 2）。第 1 组患者随机接受 BALVERSA ® 或化疗，比例为 1：1，第 2 组患者随机接受厄达替尼或 1:1 比例的派姆单抗（pembrolizumab）。研究的主要终点是 OS；无进展生存期 (PFS)、客观缓解率 (ORR)、缓解持续时间 (DOR)、患者报告的结果、安全性和药代动力学 (PK) 是次要终点。

队列 1 的中期分析结果包括包括 266 名患者的数据，其中 136 名患者被分配到厄达替尼的130例随机分配到化疗组。中位随访时间为15.9个月。在数据截止时 1月 15， 2023，接受厄达替尼治疗的患者的OS为 12.1个月，而接受化疗的患者为7.8个月（风险比（HR）0.64;[95% 置信区间 （CI）， 0.47-0.88];p=0.0050）。用厄达替尼与化疗相比，中位PFS也有所改善，分别为5.6个月和2.7个月（HR 0.58;[95%CI，0.44-0.78];p=0.0002），ORR为45.6%对11.5%（相对风险（RR）3.94;[95%CI，2.37-6.57];P<0.001页）。

在所有子组中，操作系统受益于厄达替尼与化疗相比，观察效果一致。亚组包括FGFR改变类型，基线东部肿瘤合作组表现状态，既往治疗线，内脏转移，原发肿瘤位置和化疗类型。

厄达替尼的安全概况在 THOR 中观察到的与厄达替尼的已知安全性一致，在转移性尿路上皮癌（mUC）中。在接受厄达替尼的患者中，有13.3%观察到严重治疗相关不良事件（TRAEs）24.1%的随机化疗患者，在45.9%的厄达替尼患者中观察到三级或更高不良事件，化疗占46.4%。1 8.1%接受厄达替尼治疗的患者® 接受化疗的患者中有13.4%患有导致停止治疗的TRAEs。中心性浆液性视网膜病变发生在接受厄达替尼治疗的患者中的17%。在一名以及六名接受化疗的患者接受厄达替尼治疗的患者中报告了导致死亡的TRAEs。